基因治療遺傳病還要多少年才能臨床

時間 2023-01-16 00:15:12

1樓:匿名使用者

這個方法其實是曾經用於過臨床的,但是使用一段時間後,發現由於無法控制病毒強啟動子的隨機插入位點,會有誘發腫瘤的危險性,所以現在又都停止,重新進行基礎研究了。要等這個環節解決了才能重新開始臨床試驗。

為什麼基因**一般可以**隱性遺傳病而不是顯性?

2樓:沉睡瑟琳

基因遺傳病的致病基因有顯性和隱性之分。而隱性有害基因的攜帶者,其表型是正常人。目前雖可通過家譜分析可知其後代是該疾病的患者或攜帶者,但並不可能逐一對這些人的生殖細胞進行產前診斷和基因**。

多基因遺傳病的多對缺陷基因一般無顯性和隱性之分,呈共顯性,而且每一個缺陷基因的作用都較小。故很難診斷出到底是哪一個基因的突變或缺陷在導致疾病中起主要作用.雖然單基因遺傳病的遺傳基礎是基因組dna決定某一性狀的基因座存在疾病基因,但要確定這一致病基因是否存在並確定其變異部位是非常困難的,特別是內含子部位的變異。儘管內含子序列通常是不表達的,但其對基因遺傳資訊的表達並不是可有可無的[3]。

它在基因表達,轉錄以後的拼接中有重要作用,它的異常會影響基因的表達,或使其加工時拼接異常。正是由於內含子序列不表達,所以我們很難將其獨立進行研究.這樣我們將無法確定到底是內含子的變異導致疾病還是內含子變異與其它變異,如基因調控序列的變異,共同影響而導致疾病,早期診斷變得更加困難。

另外,有些遺傳易感性疾病的表現常常多變,其發病機制也十分複雜,單靠某個位點dna多型性標記系統,很難對這種疾病作出有效的分析診斷。

3樓:匿名使用者

因為基因**並不能改正或替換致病基因,只能是匯入正常基因,正常基因表達出產物,從而**疾病,因此正常基因需要是顯性,致病基因是隱性,這樣正常基因才能表現出來,比如說一個白化病人,基因型為aa,加一正常基因a,,就是aaa,表現為顯性正常。

關於遺傳病的資料

4樓:網友

遺傳病是指由於遺傳物質改變而造成的疾病。遺傳病在上、下代之間按一定方式傳遞,同時,遺傳病的發病也需要一定的環境因素。現在已被認識的遺傳病有5000多種,包括鐮刀型細胞貧血症、囊性纖維化病、血友病、白化病等等。

遺傳病對人類健康有很大危害,也嚴重影響人口素質。隨著醫學的發展,一些遺傳病已經能夠**,特別是2023年dna雙螺旋結構的發現,促使了分子醫學的誕生,開始應用基因****遺傳病。預防遺傳病患兒的生出,是極為重要的。

現在應用羊膜穿刺等胚胎檢測技術,在懷孕的初期,就可以確定胚胎是否有遺傳缺陷。如果有缺陷,就採取墮胎。禁止近親結婚,是減少遺傳病的一項重要措施。

遺傳病主要特點。

遺傳病是因遺傳基因或遺傳物質的改變導致的疾病。遺傳物質只能在有血緣關係的成員中傳遞,並且受累個體可能在受精卵時期即已獲得了致病基因,保持到終身。因此遺傳病通常有以下幾個特點:

①家族聚集性。即家族中有多個成員患病,或者一對夫婦反覆生育患同樣病的病孩。

②垂直傳遞性。遺傳病只在血緣親屬中自上代往下代傳遞,無血緣的家族成員不受影響。血緣親屬中也不能橫向傳遞,如哥哥不能傳給弟弟。

③先天性。這些基因大多可能在胚胎期已經發揮了致畸的作用。遺傳病患者大多在母體內即已患病,很多遺傳病患者在出生前或出生之時就有明顯症狀或畸型。

④終身性。終身性意味著兩點:

其一,對大多數遺傳病還缺乏有效的臨床**措施,一旦病情發生,很難徹底糾正或**;

其二,主要是指無法改正患者的致病基因。患者通過飲食控制、內外科技術及當今發展起來的基因**。

技術,在某種程式上可以改善甚至完全糾正臨床症狀,但是其致病基因仍保持終身,並通過生殖傳給子女。

基因**只能**一些遺傳病,這句話對不對

5樓:匿名使用者

目前的基因**都是轉入一個基因,所以這種方法只能**隱性病。

6樓:匿名使用者

不對,現在不是有研究對艾滋病進行基因**嗎?

7樓:匿名使用者

廣義上說:人類所有的疾病都是遺傳病。

8樓:匿名使用者

一樓的你知道個p

還都是轉入一個基因 你不知道別亂說。

基因**的現狀前景

9樓:周小粥手工

基因**有多牛?如果發展成熟,可用來**癌症,大大提高壽命。

基因** 還沒實現嗎

10樓:匿名使用者

已對若干人類單基因遺傳病和腫瘤開展了臨床的基因**。

2023年,我國科學家進行了世界上首例血友病b的基因**臨床試驗,目前已有4名血友病患者接受了基因**,**後體內ix因子濃度上升,出血症狀減輕,取得了安全有效的**效果。隨後,我國科學家利用胸腺激酶基因**惡性腦膠質瘤基因**方案獲准進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者佔55%,其中 1例已超過三年半,至今仍未見腫瘤**。此外,採用血管內皮生長因子基因**外周梗塞性下肢血管病基因**方案也已獲准進入臨床試驗。

目前,我國已有6個基因**方案進入或即將進入臨床試驗。

總的來看,我國基因**產業比美國落後了約4年,正處於成長階段,絕大部分還處於實驗室研究階段,僅有大約5個專案通過審批進入特批臨床試驗或i、ⅱ期臨床試驗。

基因修復技術

11樓:鍚斥潳鋦忔皯

基因修復技術引關注很多遺傳性疾病未來不是問題。

有些病,很難**,但通過基因修復技術,為醫學界以及患者帶來了光明。科學家通過實驗,通過基因修復技術,可以**小白鼠白內障遺傳疾病。放到人的身上,只要條件符合,也一樣奏效。

近日,更有科學家提出,這種技術可以令人類得到永生。

40多年來,基因**一直都被大家看作是**基因缺陷遺傳性疾病的手段之一。最典型的基因**就是利用人工改造過的逆轉錄病毒載體往患者患病細胞的基因組中插入一個有功能的基因,代償缺陷基因的功能,即所謂的基因替換**。

雖然已經利用這種新增外源基因的方法**過某些遺傳性疾病,比如嚴重的聯合免疫缺陷病,並且取得過非常好的**效果,但是***也同樣非常明顯。因此有人提出了基因修復方案,genovese等人將為我們帶來基因修復技術的最新發展概況。

對於hsc細胞這種取自病變組織的幹細胞,基因修復技術也許會是一個更好的選擇。隨著細胞重程式設計技術的不斷進步,對這些源自患者自身的ipcs細胞或誘導hsc細胞進行基因修復可能會成為一種比較成功的臨床**手段。不過在這一天到來之前,我們也很樂於看到genovese等人取得更多、更大的技術突破。

基因密碼的破解對人類的遺傳病有什麼意義?速度啊!!!!!!!!!!

12樓:匿名使用者

樓上的技術太先進了,再過幾年吧。應該是瞭解遺傳病在dna水平的形成原因以找到更有效的快速診斷和預防以及用藥**方式。

13樓:匿名使用者

可以人為地改變人的遺傳基因,將攜帶遺傳病的基因段改變或去除,達到消除遺傳病的目的。

後天基因突變與遺傳病

體細胞基因突變出現了多指基因,而且這種突變出來的帶有多指基因的體細胞在這個人體內增殖,那麼這個人最終會變成多指嗎,不會,應該是受精卵時來自精子或卵細胞有這個多指基因,孩子才表現多指 你說的這種白血病,應該是造血幹細胞發生的染色體結構變異導致,所以產生的血細胞都是一異常的,但其他體細胞正常。第三個問題...

哪些疾病可以進行基因治療,現在可以基因治療疾病麼

基因 分為兩類 一是基因 二是用於 的基因藥物。目前基因 的藥物還沒有可靠的。但是用於 的基因藥物已經應用到很多病種。現在能夠基因 的疾病還極其少,國外對血友病曾經做過大規模的基因 臨床對照試驗,但是效果並不好,基因 的風險很大,基因載體可能會導致嚴重的不良反應,所以至今,基因 仍在在實驗室中,而沒...

關於遺傳病的問題,遺傳病問題?

首先你得懷疑有道理。x連鎖隱性遺傳,一般純合子女性和攜帶致病x染色體的男性會發病。x表示有致病基因,x是正常染色體。假設你是沒有x連鎖隱性遺傳病,而你妻子是攜帶者,那麼後代的核型有以下這幾個可能 xx,xx,xy,xy。所以生有病的男孩的可能性是25 你妻子的姨媽生健康男孩的可能也是25 前提是你妻...